Verve 制药：基因编辑降胆固醇获突破 14 人参与

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【4 月 23 日，美国波士顿 Verve 制药公司试验获突破性进展！】单剂 CRISPR 基因编辑疗法让患者胆固醇水平大幅降低，且无严重副作用，效果或能持续终生。该开创性研究招募了 14 名参与者，他们或是患有致高胆固醇的遗传性疾病者，或是年轻时就患心脏病者。团队运用名为 Verve-102 的创新疗法，通过 CRISPR 基因编辑技术，精准修改肝脏细胞 DNA 的单个碱基，关闭导致胆固醇升高的 PCSK9 蛋白合成通路。这灵感源于 2005 年的一项发现，基因突变天生缺乏 PCSK9 的人群，胆固醇水平显著偏低，且无健康异常。

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